Biologia · terapia gênica · expressão gênica
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina. ANVISA. Disponível em: www.gov.br/anvisa. Acesso em: 4 dez. 2021 (adaptado). O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
correção do código genético para a tradução da proteína
alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína
produção de mutações benéficas para a correção do problema
liberação imediata da proteína normal na região ocular humana
expressão do gene responsável pela produção da enzima normal
O vírus leva às células da retina uma cópia normal do gene; elas a expressam e passam a produzir a enzima normal.
Por que a E é a certa
A doença vem de uma mutação no gene RPE65, que deixa as células da retina sem a forma normal da proteína que ele codifica, uma enzima. O vírus leva a essas células uma cópia normal do gene. A célula transcreve e traduz essa cópia e passa a produzir a enzima normal. O sucesso está na expressão do gene inserido.
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Precisava saber